((Traduction automatisée par Reuters à l'aide de l'apprentissage automatique et de l'IA générative, veuillez vous référer à l'avertissement suivant: https://bit.ly/rtrsauto))
(Ajout de détails tirés du communiqué de presse)
Ultragenyx Pharmaceutical RARE.O a déclaré jeudi que sa thérapie génique expérimentale a aidé les patients dans un essai de stade avancé à mieux contrôler les taux d'ammoniaque liés à une maladie héréditaire rare.
La thérapie, appelée DTX301, a amélioré une mesure clé du contrôle des taux d'ammoniaque de 18% après 36 semaines chez les patients atteints de déficit en ornithine transcarbamylase, ou déficit en OTC, par rapport à un placebo, a déclaré la société.
Les actions de la société ont augmenté de 3,5 % à la suite de cette nouvelle.
Le déficit en OTC est une maladie héréditaire rare causé par l'absence d'une enzyme hépatique qui aide à éliminer l'ammoniaque, entraînant une accumulation toxique qui peut déclencher une confusion, des crises d'épilepsie et le coma.
La plupart des patients qui ont commencé l'étude avec des taux d'ammoniaque anormaux ont rapidement atteint des niveaux normaux et y sont généralement restés pendant la période de 36 semaines, a déclaré Ultragenyx.
La société a également indiqué que les patients traités ont pu réduire leur consommation de médicaments réduisant l'ammoniaque et manger 13 % de protéines en plus tout en gardant l'ammoniaque sous contrôle.
Le groupe placebo a enregistré cinq hospitalisations liées à des pics d'ammoniaque dangereux, dont un décès, contre une hospitalisation de ce type et aucun décès chez les patients traités, a indiqué Ultragenyx.
La société a déclaré que le médicament était généralement bien toléré. Les effets secondaires les plus fréquents étaient des problèmes liés au foie qui ont été traités avec des stéroïdes.
Ultragenyx a déclaré que l'essai se poursuivra jusqu'à son deuxième objectif, qui consistera à évaluer si DTX301 peut réduire la charge de traitement, y compris la nécessité d'utiliser des médicaments réduisant l'ammoniaque et des restrictions alimentaires.
La société attend ces données au cours du premier semestre 2027.
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